Cientistas do Instituto Weizmann (Prof. Karina Yaniv) e médicos do Centro Médico Sheba (Prof. Shoshana Greenberger) colaboraram em um estudo promissor para tratar a linfangiomatose kaposiforme (LKA), uma doença genética rara e grave do sistema linfático.
A pesquisa utilizou embriões transparentes de peixe-zebra, que são biologicamente semelhantes aos humanos, para criar um modelo da doença. Eles inseriram o gene humano NRAS mutado (obtido de um paciente falecido com LKA) nos embriões, fazendo com que desenvolvessem vasos linfáticos anormalmente dilatados, que se assemelham à condição humana.
Com este modelo vivo, a equipe desenvolveu um sistema automatizado de triagem baseado em IA para testar cerca de 150 medicamentos já existentes e aprovados.
O estudo resultou na identificação de dois medicamentos que reverteram os sintomas da LKA tanto no modelo de peixe-zebra (reduzindo o inchaço linfático e cardíaco) quanto em células linfáticas humanas do paciente (bloqueando o crescimento celular anormal). Estes medicamentos, por já serem aprovados para outros usos, têm um perfil de segurança potencialmente melhor que os tratamentos atuais (contra o câncer) e podem acelerar um ensaio clínico.
Texto Original
| https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/fishing-drug-study-brings-hope-treating-rare-diseaseWeizmann Institute of Science |
30 de Setembro de 2025